药物研发进展
1.长效神经调节剂Daxxify再获FDA批准，在中国已提交新药申请
8月15日，RevanceTherapeutics公司宣布，美国FDA已批准Daxxify（A型肉毒杆菌毒素）扩展适应症，用于治疗颈部肌张力障碍。新闻稿指出，这是Daxxify首个获得FDA批准的治疗适应症（therapeuticindication）。颈部肌张力障碍是一种慢性、致残的疾病，患者颈部肌肉非自主地收缩，导致头和颈部的异常动作、疼痛和尴尬的姿势。神经调节剂被认为是这种病状的首选治疗方法。年，美国FDA授予Daxxify孤儿药资格，用于治疗成人颈部肌张力障碍。Daxxify是一种基于RevanceTherapeutics的专有技术平台开发的下一代、长效神经调节剂，药物活性成分为A型肉毒杆菌毒素。该产品通过阻断神经冲动，暂时抑制肌肉运动。Daxxify的制剂中不含有人血来源的物质或动物来源的蛋白，可以在无需冷藏的条件下保持两年稳定性。它在年9月首次获FDA批准，用于暂时改善成人的眉间皱纹。美国批准Daxxify用于治疗成人颈部肌张力障碍是基于3期临床研发项目中产生的数据。该项目包括名患者和次治疗。在关键性ASPEN临床研究中，Daxxify在两个剂量组，即U和U，都显示良好的效力和安全性。在两个剂量组的中位疗效持续时间分别为24.0和20.3周。值得一提的是，年12月，复星医药控股子公司复星医药产业与RevanceTherapeutics签署许可协议，获得Daxxify在中国大陆、香港及澳门地区的独家使用、进口、销售及其他商业化（不包括制造）等权利许可。今年，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，RevanceTherapeutics和复星医药联合申报了注射用A型肉毒毒素的新药上市申请，并获得受理。
2.辉瑞BCMA靶向双抗获FDA加速批准，近60%难治性癌症患者获得缓解
8月15日，辉瑞（Pfizer）宣布，其靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的癌症免疫疗法Elrexfio（elranatamab）获得美国FDA的加速批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。这些患者已经接受过至少4种前期疗法，至少包括一种抗CD38抗体，一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂。多发性骨髓瘤主要影响骨髓内一种称之为浆细胞的细胞。当恶性增生时，这些浆细胞会扩散并取代骨髓内的正常细胞。多发性骨髓瘤是第二常见的血液肿瘤，在全球每10万人中有1.7人罹患此病。在年，全世界预估有17.6万人被诊断患有多发性骨髓瘤。虽然少数患者在确诊时并无明显症状，但大部分的病患会出现包含骨折、疼痛、低血红细胞值、疲劳、高钙值、肾脏问题、感染等情形，并为此就医而诊断患有多发性骨髓瘤。目前它仍然是一种无法治愈的血液癌症，几乎所有患者会出现复发并且需要接受后续治疗。随着疾病的进展，每次复发的侵袭性增强，而新疗法获得的缓解期逐渐缩短。B细胞成熟抗原是TNF受体超家族中的一员，主要表达在多发性骨髓瘤细胞系及多发性骨髓瘤患者的细胞中，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点，因此成为了治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。Elranatamab是一款靶向B细胞成熟抗原的双特异性抗体。它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。此次elranatamab的获批是基于2期临床试验MagnetisMM-3的积极结果。以elranatamab作为首次BCMA靶向疗法的患者客观缓解率高达58%，获得缓解的患者中84%在9个月时维持缓解。
3.东阳光药业在研丙肝1类新药英强布韦片上市申请获受理
8月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）